Les gènes nouvellement introduits sera codent pour des protéines et de corriger les lacunes qui se produisent dans les maladies génétiques. Ainsi, la thérapie génique consiste principalement à des manipulations génétiques chez les animaux ou les humains pour corriger une maladie et de les garder en bonne santé.
Il existe deux approches pour parvenir à la thérapie génique.
Les cellules qui manquent de la capacité de se reproduire sont connus comme des cellules somatiques.
Il y a les cellules d'un organisme autre que les ovules. Des exemples sont des cellules de la peau, les cellules de moelle osseuse, des cellules sanguines, etc. thérapie génique de cellules somatiques consiste en l'insertion d'un gène entièrement fonctionnel et exprimable dans une cellule somatique de cible pour corriger une maladie génétique en permanence.
Les cellules reproductrices de l'organisme constituent ligne de cellules germinales.
La thérapie génique impliquant l'introduction d'ADN dans des cellules germinales est transmise aux générations successives. Pour des raisons éthiques thérapie génique des cellules germinales est actuellement pas tenté.
thérapie cellulaire somatique du gène Donc, est actuellement étudié et appliqué intensivement avec un objectif ultime de corriger les maladies humaines. Il existe deux types de thérapies géniques.
Cela implique le transfert de gènes dans des cellules cultivées par exemple venir cellules étroites, qui sont eux réintroduits dans le corps humain afin de corriger des maladies génétiques telles que l'anémie à hématies falciformes. La procédure consiste essentiellement à l'usage des patients propres cellules pour la culture et la correction génétique et leur retour vers le patient. Ex vivo thérapie génique est efficace seulement si le gène de réparation est incorporé de manière stable et en continu exprimée. Ceci peut être réalisé par utilisation de vecteurs.
2.
Dans la thérapie génique in vivo.
La livraison directe des gènes dans les cellules d'un tissu particulier est appelé vivo thérapie génique. Beaucoup de tissus sont des candidats potentiels pour cette approche. Ceux-ci comprennent le foie, le muscle, la rate, les poumons, le cerveau et les cellules sanguines. Délivrance de gène peut être réalisée par des systèmes de